Σπάνιοι αλλά όχι αναλώσιμοι: Ασθενείς με σπάνια νοσήματα ζητούν απόσυρση άρθρου από νομοσχέδιο

Περισσότεροι από 500.000 Έλληνες ζουν με μία σπάνια νόσο, μία από τις περίπου 6.000 που έχουν αναγνωριστεί παγκοσμίως. Το 50% αυτών είναι παιδιά και το 30% από αυτά τα παιδιά δεν θα φτάσει τα 5 χρόνια ζωής.

Μάλιστα, προτεινόμενη τροποποίηση του Συστήματος Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (ΣΗΠ), όπως προβλέπεται στο Άρθρο 12 του – υπό διαβούλευση – νομοσχεδίου, και οι σοβαρές επιπτώσεις που ενδέχεται να επιφέρει στη δυνατότητα πρόσβασης των ασθενών με σπάνια νοσήματα σε αναγκαίες θεραπείες, οδήγησε σε παρέμβαση της ΕΣΑΕ.

Η Ένωση Σπανίων Ασθενών Ελλάδος (ΕΣΑΕ) αναγνωρίζει ότι το Υπουργείο Υγείας καταβάλλει σημαντική προσπάθεια για τον εκσυγχρονισμό του συστήματος Υγείας και έχει εμφανή πρόθεση για διασφάλιση της πρόσβασης των ασθενών σε θεραπείες, ιδίως όταν πρόκειται για σοβαρές ή απειλητικές για τη ζωή καταστάσεις, καθώς και για νοσήματα που οδηγούν σε σημαντική αναπηρία.

Ωστόσο, «η συγκεκριμένη ρύθμιση εισάγει ένα ιδιαίτερα αυστηρό φίλτρο πρόσβασης, συνδέοντας τη χορήγηση θεραπειών με την προηγούμενη αποζημίωσή τους σε τέσσερα ή πέντε κράτη μέλη της Ευρωπαϊκής Ένωσης. Παρά το γεγονός ότι γίνεται αναφορά σε πιθανές εξαιρέσεις, η εμπειρία από τα σπάνια νοσήματα καταδεικνύει ότι, λόγω της εγγενούς πολυπλοκότητας, ετερογένειας και μοναδικότητάς τους, ακόμα και οι πιο αναλυτικά διατυπωμένες εξαιρέσεις αδυνατούν στην πράξη να καλύψουν το σύνολο των πραγματικών περιπτώσεων. Ως αποτέλεσμα, δημιουργείται ορατός κίνδυνος να παραμείνουν εκτός πλαισίου ασθενείς με πραγματική και επείγουσα θεραπευτική ανάγκη. Δηλαδή οι επιπτώσεις της ρύθμισης δεν είναι θεωρητικές, αλλά αφορούν συγκεκριμένες κατηγορίες ασθενών που κινδυνεύουν να μείνουν χωρίς θεραπεία», αναφέρουν.

Οι 10 κατηγορίες που μένουν χωρίς θεραπεία

Ενδεικτικά 10 πραγματικές κατηγορίες ασθενών που θα αποκλειστούν:

1. Ασθενείς που χρειάζονται άμεση θεραπεία για λόγους επιβίωσης, όπου ακόμα και μικρή καθυστέρηση μπορεί να οδηγήσει σε αναπηρία, μη αναστρέψιμη επιδείνωση ή απώλεια ζωής.
2. Φάρμακα με έγκριση FDA αλλά χωρίς ακόμη έγκριση EMA, ιδίως όταν αφορούν σε ταχέως εξελισσόμενες νόσους, παιδιατρικούς πληθυσμούς, σπάνια νοσήματα και επιμέρους υποομάδες ασθενών, συμπεριλαμβανομένων των υπερ-σπάνιων γενετικών παθήσεων.
3. Φάρμακα με έγκριση EMA που σε άλλα κράτη διατίθενται μέσω early access, compassionate use ή named patient access, και όχι μέσω κανονικής αποζημίωσης. Σε τέτοιες περιπτώσεις, τα φάρμακα μπορεί να μη «μετρούν» ή να είναι «αόρατα» στο κριτήριο 5/11 ή 4/11, παρότι στην πράξη οι ασθενείς άλλων χωρών έχουν πρόσβαση, ακριβώς επειδή άλλα επιλέγουν να επιταχύνουν την πρόσβαση αντί να αναμένουν πλήρη αποζημίωση.
4. Φάρμακα για νοσήματα που υπάρχουν σε πολύ λίγα κράτη-μέλη, λόγω γεωγραφικών, γενετικών ή πληθυσμιακών ιδιαιτεροτήτων. Εάν μια πάθηση εμφανίζεται κυρίως ή αποκλειστικά σε λίγες χώρες, το κριτήριο αποζημίωσης σε τέσσερα ή πέντε κράτη καθίσταται μη ρεαλιστικό.
5. Υπερ-σπάνιες μεταλλάξεις σε ήδη υπάρχοντα Σπάνια Νοσήματα ή τοπικά γενετικά clusters, όπως μπορεί να παρατηρούνται σε συγκεκριμένες περιοχές της Ελλάδας, π.χ. Κρήτη, ανατολική Μακεδονία, Δωδεκάνησα ή Κυκλάδες. Σε τέτοιες περιπτώσεις, η Ελλάδα μπορεί να έχει ασθενείς που δεν υπάρχουν σε ικανό αριθμό σε άλλα κράτη-μέλη.
6. Φάρμακα μικρών βιοτεχνολογικών εταιρειών, οι οποίες ενδέχεται να μην έχουν τη δυνατότητα άμεσης εμπορικής παρουσίας ή υποβολής σε πολλά ευρωπαϊκά κράτη, δηλαδή εταιρείες που αποτελούν το 60% με 70% των Κατόχων Άδειας Κυκλοφορίας (ΚΑΚ) στον τομέα των σπανίων νοσημάτων, με τη μεγάλη πλειονότητά τους να εδρεύει στις ΗΠΑ.
7. Φάρμακα που ακολουθούν αποκεντρωμένη ή περιορισμένη εθνική στρατηγική διάθεσης, όπου η εταιρεία επιλέγει λίγα μεγάλα κράτη-μέλη, και όχι πανευρωπαϊκή κυκλοφορία από τον ΕΜΑ.
8. Θεραπείες για μικρούς υποπληθυσμούς ήδη Σπάνιων Νοσημάτων, όπου η θεραπεία αφορά συγκεκριμένη μετάλλαξη ή βιοδείκτη.
9. Θεραπείες σε late-stage development ή πρώιμη πρόσβαση από τις ΗΠΑ, όταν δεν υπάρχει διαθέσιμη εναλλακτική θεραπεία στην αγορά.
10. Τεκμηριωμένες χρήσεις εκτός εγκεκριμένων ενδείξεων (off-label), ιδίως σε σπάνια νοσήματα και στην Παιδιατρική Ογκολογία, όπου το σύνολο των καρκίνων είναι σπάνιοι, καθώς και σε σημαντικό ποσοστό καρκίνων ενηλίκων (περίπου 25%). Η off-label και compassionate χρήση αποτελούν καθιερωμένες πρακτικές στην παιδιατρική ογκολογία και στα υπόλοιπα Σπάνια Νοσήματα, ενώ η διεθνής βιβλιογραφία αναγνωρίζει ότι συνιστούν ουσιώδες μέρος της πραγματικής κλινικής πρακτικής.